Este medicamento huérfano de precisión está indicado para el tratamiento de la obesidad y el control del hambre en el síndrome de Bardet-Biedl o deficiencia de POMC o LEPR
La compañía Rhythm Pharmaceuticals anunció el 1 de febrero el lanzamiento comercial de Imcivree® (setmelanotida) en España para el tratamiento de la obesidad y control del hambre asociado al síndrome de Bardet-Biedl (SBB) o proopiomelanocortina bialélica (POMC), incluida la deficiencia de proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 1 (PCSK1), o deficiencia del receptor bialélico de leptina (LEPR).
El Prof. Jesús Argente, jefe de Servicio de Pediatría y Endocrinología del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús de Madrid, comenta que “disponer de nuevos tratamientos para enfermedades poco frecuentes es siempre una excelente noticia». «Y más en este caso, con un fármaco centrado en la hiperfagia (hambre insaciable) y la obesidad grave de inicio precoz, con evidentes necesidades insatisfechas tanto para los pacientes como para sus familias”, añade el también catedrático de Pediatría del Departamento de Pediatría de la Universidad Autónoma de Madrid y jefe de Grupo del CIBER de Fisiopatología y Nutrición (CIBEROBN) del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII).
«En efecto, la disponibilidad de setmelanotida marca un punto de inflexión en los niños con obesidades monogénicas que brindará a los pacientes en España el alivio que tanto necesitan”. El Prof. Argente también ha mostrado su confianza en que las investigaciones continúen avanzando para que esta innovación terapéutica ayude a otras personas con enfermedades neuroendocrinas raras.
Disponible en 14 países
Setmelanotida está ahora disponible en 14 países, incluido Estados Unidos, para el tratamiento de la obesidad y el control del hambre en deficiencia de POMC, PCSK1 o LEPR y/o SBB. En 2022, la Comisión Europea concedió a Rhythm la autorización de comercialización de IMCIVREE para SBB.
Por su parte, Mercedes Prior, directora general de Rhythm en España y Portugal, muestra su satisfacción «por traer setmelanotida a España». «Sabemos que hay pacientes que necesitan un tratamiento para la importante carga que suponen la hiperfagia y obesidad grave que afectan a las personas con SBB o deficiencias de POMC, PCSK1 o LEPR», comenta. «Esperamos trabajar con la comunidad científica para ofrecer a los pacientes esta Medicina de precisión».
Cuaderno de Cardiología 
Muy interesante.
¡Gracias por su comentario, Raquel!!
Saludos.